پیشرفت تاریخی: درمان سه‌سالگی پسری با بیماری نادر با ژن‌تراپی

درمان انقلابی سندرم هانتر با ژن‌تراپی

در یک دستاورد تاریخی در زمینه پزشکی، یک پسر سه‌ساله به نام الیور که از سندرم هانتر رنج می‌برد، پس از دریافت درمان ژنتیکی نوین بهبود قابل توجهی یافته است. سندرم هانتر یک بیماری نادر ژنتیکی است که در آن بدن نمی‌تواند مولکول‌های قند پیچیده را تجزیه کند و این امر منجر به زوال شناختی می‌شود.

پژوهشگران در بیمارستان کودکان رویال منچستر با برداشتن سلول‌های بنیادی الیور و دادن دستورالعمل‌های ژنتیکی برای تولید آنزیم缺失، این سلول‌ها را اصلاح کردند. سپس سلول‌های اصلاح‌شده دوباره به بدن او تزریق شد. ماه‌ها پس از این درمان، الیور به نظر کاملاً بهبود یافته و پزشکان با احتیاط خوشبین هستند.

• این آزمایش بر روی پنج بیمار انجام شده و نتایج بسیار امیدوارکننده بوده است
• پس از یک دهه تلاش برای یافتن درمان، این روش می‌تواند مقرون‌به‌صرفه و موثر باشد
• سندرم هانتر یک بیماری نادر است که درمان آن تاکنون بسیار محدود بوده است
• این موفقیت می‌تواند راه را برای درمان بیماری‌های ژنتیکی مشابه هموار کند

پزشکان می‌گویند: "ما پس از سال‌ها تحقیق بالاخره به درمانی موثر برای این بیماری نادر نزدیک شده‌ایم."

محققان تأکید می‌کنند: "این روش می‌تواند الگویی برای درمان سایر بیماری‌های ژنتیکی نادر باشد."

این دستاورد علمی نه‌تنها برای بیماران مبتلا به سندرم هانتر، بلکه برای کل جامعه پزشکی در زمینه ژن‌تراپی اهمیت بسزایی دارد.