یک روش درمانی ویرایش ژن سطح کلسترول را به نصف کاهش داد

درمان پیشرفته بیماری‌های قلبی با ویرایش ژن

یک روش درمانی آزمایشی ویرایش ژن که توسط شرکت کرایسپر تراپیوتیکس توسعه یافته، نشان‌دهنده پیشرفت قابل توجهی در درمان بیماری‌های قلبی است. این درمان که از فناوری کرایسپر استفاده می‌کند، در یک کارآزمایی بالینی کوچک موفق شد سطح کلسترول LDL و تری‌گلیسیرید را به طور متوسط ۵۰ درصد کاهش دهد. این اثر تنها دو هفته پس از درمان ظاهر شده و حداقل به مدت ۶۰ روز پایدار مانده است.

• درمان با هدف قرار دادن ژن ANGPTL3 در کبد انجام می‌شود
• اثرات درمان پس از یک تزریق واحد ظاهر می‌شوند
• شرکت‌کنندگان بین ۳۱ تا ۶۸ سال سن داشتند
• کارآزمایی در انگلیس، استرالیا و نیوزیلند انجام شد
• این درمان می‌تواند نیاز به داروهای روزانه را از بین ببرد

"این احتمالاً یکی از بزرگترین لحظات در توسعه کرایسپر در پزشکی خواهد بود" - سامارت کولکارنی، مدیر عامل کرایسپر تراپیوتیکس

"این یک انقلاب در حال پیشرفت است" - استیون نیسن، پژوهشگر ارشد تحقیق

پژوهشگران قصد دارند مطالعات فاز دوم را در سال ۲۰۲۶ آغاز کنند و امیدوارند که اثرات یک تزریق کرایسپر برای سال‌ها، حتی به طور دائمی، باقی بماند.