آغاز نخستین آزمایش انسانی جوانسازی توسط استارتاپ آمریکایی
استارتاپ Life Biosciences با مجوز FDA، آزمایش فاز ۱ ژندرمانی برای بازگرداندن بینایی مبتلایان به گلوکوم را آغاز میکند.
نخستین آزمایش بالینی جوانسازی با هدف بازگرداندن بینایی
یک استارتاپ آمریکایی فعال در حوزه زیستفناوری به نام Life Biosciences، که یکی از بنیانگذاران آن دیوید سینکلر، استاد برجسته ژنتیک دانشگاه هاروارد است، موفق به دریافت مجوز از سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) برای آغاز اولین آزمایش انسانی ژندرمانی در زمینه جوانسازی شده است. این کارآزمایی بالینی از نوع فاز ۱، گامی مهم در جهت مقابله با روند فروپاشی زیستی بدن انسان محسوب میشود. هدف اصلی این مطالعه، تلاش برای بازگرداندن بینایی در افرادی است که دچار بیماریهای چشمی مانند گلوکوم و نوروپاتی ایسکمیک قدامی غیرشریانی عصب بینایی (NAION) هستند. این امیدواری وجود دارد که این روش بتواند ساعت زیستی سلولهای آسیبدیده را به عقب برگرداند.
روش مورد استفاده در این آزمایش، “بازبرنامهریزی اپیژنتیکی جزئی” نام دارد که از طریق تزریق مستقیم درمان، موسوم به ER-100، به چشم بیمار انجام میشود. این ماده مستقیماً به سلولهای گانگلیونی شبکیه دسترسی پیدا کرده و دستورالعملهای لازم برای جوانسازی سلولی را به آنها منتقل میکند. این مداخله هدفمند میتواند به بازیابی عملکرد حیاتی سلولها و در نهایت کاهش یا حتی بازگشت بینایی از دست رفته کمک کند. مدیرعامل شرکت، جری مکلافلین، این تأییدیه از FDA را یک «دستآورد تحولآفرین» برای علم و حوزه برنامهریزی اپیژنتیکی توصیف کرده است.
- تیم تحقیقاتی قصد دارد طی چند ماه آینده اولین بیماران را وارد مطالعه کند، با امید به انتشار نتایج اولیه تا پایان سال جاری یا اوایل سال آینده میلادی.
- این استارتاپ کوچک و چابک که کمتر از ۲۰ نفر پرسنل دارد، با این تأییدیه توانسته است از رقبای بزرگی که سرمایهگذاری کلانی در حوزه طول عمر و ضد پیری انجام دادهاند، سبقت بگیرد.
- روش درمان بر اساس تزریق مستقیم به سلولهای هدف استوار است تا دستورالعملهای جوانسازی را منتقل کرده و عملکرد بینایی را بازیابی کند.
- دریافت مجوز FDA پس از سالها انتظار محققان این حوزه، نشاندهنده پیشرفت قابل توجه در تکنیکهای ژندرمانی است.
مکلافلین اظهار داشت: «فکر میکنم امروز روزی تحولساز است، هم برای علم، هم برای Life Biosciences و هم برای حوزه برنامهریزی بازبرنامهریزی اپیژنتیکی جزئی.»
سینکلر، استاد هاروارد و یکی از بنیانگذاران شرکت، بر اهمیت این روش در رمزگشایی روند پیری تاکید دارد و امیدوار است نتایج موفقیتآمیز باشد.
این مطالعات نشاندهنده ورود جدیتر حوزه زیستفناوری به فاز کاربردی درمانی برای بیماریهای مرتبط با پیری و آسیبهای بافتی است. موفقیت در این آزمایش میتواند راه را برای درمانهای مشابه در دیگر بافتهای آسیبدیده بدن باز کند.
