ژن درمانی کلسترول بد را کاهش میدهد
محققان برای نخستین بار از روش اصلاح ژن کریسپر برای خاموش کردن ژن «ترمز چربی» کبد استفاده کردند. این روش نوین توانسته سطح کلسترول LDL و تریگلیسیرید را در بیماران مقاوم به درمان به شکل چشمگیری کاهش دهد.
کاهش کلسترول با روش نوین ژندرمانی
پژوهشگران برای اولین بار در جهان از فناوری اصلاح ژنتیکی کریسپر برای غیرفعال کردن ژن ANGPTL3 در کبد استفاده کردهاند که نقش نوعی "ترمز چربی" را ایفا میکند. این روش درمانی نوآورانه با نام CTX310 طراحی شده و هدف آن تقلید از وضعیت ژنتیکی محافظتی افرادی است که به طور طبیعی دارای سطح پایین چربی خون هستند.
- در آزمایش بالینی اولیه، ۱۵ بیمار با اختلالات شدید لیپیدی دوزهای مختلفی از این دارو را دریافت کردند
- نتایج نشان داد تنها دو هفته پس از تزریق، سطح کلسترول LDL و تریگلیسیرید شروع به کاهش کرد
- در بالاترین دوز (۰.۸ میلیگرم به ازای هر کیلوگرم)، پس از ۶۰ روز کاهش ۵۰ درصدی LDL و ۵۵ درصدی تریگلیسیرید مشاهده شد
- دادهها نشان میدهند دوزهای بالاتر توانستهاند تا ۸۰ درصد یا بیشتر این چربیها را کاهش دهند
پروفسور استفن نیکولز، پژوهشگر ارشد: "بهترین راه درمان بیماری قلبی، پیشگیری از آن است. فناوری اصلاح ژنتیکی حوزهای تازه و هیجانانگیز در پزشکی است و این پژوهش گامی مهم در آن مسیر محسوب میشود."
این دستاورد چشمگیر برای بیمارانی که به درمانهای استاندارد پاسخ نمیدهند، امیدوارکننده است و میتواند راهحلی جدید برای پیشگیری از بیماریهای قلبی-عروقی ارائه دهد.
