پیشگام کراسپر شرکت تازه‌ای برای تولید درمان‌های شخصی‌سازی شده ژن‌تراپی راه‌اندازی کرد

راه‌اندازی شرکت آئورا برای درمان‌های شخصی‌سازی شده ژن‌تراپی

شرکت Aurora Therapeutics توسط جنیفر دودنا، برنده جایزه نوبل و از پیشگامان فناوری ویرایش ژن کراسپر، تأسیس شده است. این شرکت قصد دارد با استفاده از یک مسیر تنظیمی جدید سازمان غذا و داروی آمریکا به نام "مسیر مکانیسم قابل قبول"، درمان‌های شخصی‌سازی شده برای بیماری‌های نادر را تجاری سازی کند.

ویژگی‌های کلیدی این طرح

• استفاده از فناوری ویرایش پایه که نسخه دقیق‌تری از کراسپر است
• تمرکز اولیه بر درمان بیماری متابولیک فنیل کتونوریا (PKU) که حدود ۱۳٬۵۰۰ نفر در آمریکا به آن مبتلا هستند
• امکان تولید درمان‌های مختلف برای جهش‌های ژنتیکی متنوع با تعویض RNA راهنما
• فرآیند استاندارد برای ساده‌سازی طراحی و تولید درمان‌ها

ادوارد کی، مدیرعامل شرکت می‌گوید: "بیماران زیادی می‌توانند از این درمان بهره‌مند شوند اما مشکل اینجاست که بیش از هزار جهش مختلف باعث این بیماری می‌شوند."

فیودور اورنوف، از بنیانگذاران شرکت تأکید می‌کند: "ما به هیچ جهشی پشت نخواهیم کرد. اطمینان دارم که سه تا چهار سال آینده کودکان بیشتری درمان‌های شخصی‌سازی شده خود را دریافت خواهند کرد."

این شرکت با بهره‌گیری از مسیر تنظیمی جدید که نیاز به آزمایش‌های بالینی گسترده را کاهش می‌دهد، امیدوار است درمان‌های مؤثری برای بیماری‌های نادر ارائه دهد.